A Anvisa autorizou o início dos estudos clínicos de uma terapia gênica destinada ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença. O produto está sendo desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, em parceria com a Fundação Oswaldo Cruz.
A pesquisa usa tecnologia de entrega de genes terapêuticos por meio de vetores virais. Caso os resultados de segurança e eficácia sejam confirmados nas próximas etapas, o medicamento poderá futuramente ser utilizado no país para crianças diagnosticadas com AME tipo 1.
A Fiocruz participa diretamente do desenvolvimento clínico e firmou acordo de transferência de tecnologia por meio de Bio-Manguinhos. Se o produto obtiver registro, a instituição poderá produzir o medicamento no Brasil, ampliando a capacidade nacional no campo das terapias gênicas.
O estudo autorizado é de fase 1/2, com foco na avaliação de segurança, tolerabilidade e primeiros indícios de eficácia. A pesquisa será realizada em ao menos três centros clínicos brasileiros, entre eles o Hospital de Clínicas de Porto Alegre e o Hospital das Clínicas da Unicamp.
A Anvisa informou que mantém acompanhamento regulatório junto à Fiocruz e à Gemma Biotherapeutics, representadas pela empresa Intrials Pesquisa Clínica, para garantir rigor técnico e agilidade nos trâmites do processo. A iniciativa integra ações do governo voltadas ao fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde e ao avanço da produção nacional de terapias avançadas.
A AME tipo 1 é causada por alterações no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento de neurônios motores. A deficiência dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e compromete a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
